Redacción. Madrid
La Sociedad Española de Neurología (SEN) ha mostrado su satisfacción por los resultados positivos que ha demostrado una terapia génica en pacientes con párkinson ya que, aunque la investigación ha incluido pocos pacientes, podría ser "una opción menos agresiva".

Rosario Luquin.

Así lo ha asegurado Rosario Luquin, coordinadora del Grupo de Estudio de Trastornos de Movimiento de la SEN, después de que, según el estudio del Sistema de Salud Henry Ford de Detroit (Estados Unidos) publicado en The Lancet, el uso de la terapia NLX-P101 haya ofrecido resultados "prometedores" si se tiene en cuenta "la mejoría del paciente", al tiempo que tampoco han observado "reacciones graves".

"Con tan pocos pacientes tratados aún es pronto para aventurar si superará los resultados de la estimulación con los electrodos pero, si lo hace, sería una opción menos agresiva", ha explicado esta experta. Además, Luquin considera que estos resultados pueden ser "una base importante para avanzar en relación con nuevas terapias".

Según el estudio, la mitad de los pacientes que recibieron la terapia génica mostraron una mejoría significativa en los síntomas de la enfermedad en los siguientes seis meses a la intervención. Según explica Peter LeWitt, responsable del trabajo, "el estudio demuestra que la promesa de la terapia génica para los trastornos neurodegenerativos se ha convertido en una realidad".

El estudio evaluó la eficacia de una terapia génica conocida como NLX-P101 en 45 sujetos con enfermedad de Parkinson entre moderada y avanzada. Los pacientes, de entre 30 y 70 años, fueron escogidos porque sus síntomas no respondían bien a otros tratamientos. Cada paciente era asignado a recibir la terapia NLX-P101 o una cirugía placebo falsa. Todos los procedimientos se realizaron con anestesia local y la mayoría de pacientes recibieron el alta en las 48 horas siguientes a la intervención.

En la enfermedad de Parkinson, la mayoría de investigaciones y tratamientos se han centrado en disminuir los niveles de dopamina en el cerebro. El tratamiento estándar a menudo incluía el uso de levodopa, un fármaco que estimula la producción de dopamina, pero que causa reacciones adversas y complicaciones en muchos pacientes.

La terapia génica del estudio actúa sobre un sistema de neurotransmisores alternativo del cerebro que implica una señalización química llamada GABA. Otro tratamiento implica el implante permanente de un dispositivo de control nervioso médico en el cerebro denominado estimulación cerebral profunda.

Según señalan sus autores, el estudio de terapia génica con NLX-P101 cumplió con sus objetivos primarios y demostró que el tratamiento era seguro y bien tolerado a lo largo del periodo de estudio de seis meses. En contraste con implantar células madre para tratar la enfermedad de Parkinson, algo que no se ha intentado hasta la fecha, la terapia génica se ha utilizado ampliamente en la investigación y ya se está probando en humanos en el caso de otros trastornos.

El procedimiento utilizado en el estudio no requería anestesia general o la implantación de un dispositivo médico. "Lo sujetos de nuestro estudio que recibieron el tratamiento NLX-P101 mostraron un mejor rendimiento motor y control del párkinson en comparación con quienes recibieron una cirugía placebo falsa. El beneficio se produjo pronto y fue de larga duración", concluye LeWitt.